Stammzelltransplantation bei MS – letzte Rettung für reiche und risikofreudige Patienten?

 


Multiple-Sklerose (MS)-Patienten mit der „Autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation“ (aHSCT) zu behandeln ist nicht neu. Diese Behandlung stammt aus der Onkologie, also der Behandlung von Krebspatienten. Bereits seit den 1990er Jahren werden entsprechende Studienergebnisse über aHSCT bei MS-Betroffenen veröffentlicht. Seit Ende 2016 allerdings wird stark für diese Behandlungsmethode geworben, und beeindruckende Erfolgsberichte darüber tauchen in den sozialen Medien auf. Hier lohnt sich ein Blick auf das Verfahren und die Daten. Denn Erfolg kann aHSCT nur einigen MS-Patienten bringen, ist aber für alle gleichermaßen teuer und risikoreich.

Wie funktioniert die Stammzelltransplantation?

Für die verschiedenen Krebserkrankungen gibt es standardisierte Verfahren. Bei der MS hingegen wird noch ausprobiert, und die genaue Durchführung der Stammzelltransplantation ist momentan von Zentrum zu Zentrum verschieden.

Am Beispiel der Methodik, die im Rahmen einer 2016 publizierten kanadischen Studie verwendet wurde, soll das Verfahren der autologen (d.h. eigenen) hämatopoetischen (d.h. blutbildenden) Stammzelltransplantation kurz erläutert werden.[1] Zuerst wurden körpereigene Stammzellen aus dem Blut gewonnen, wofür man zunächst eine chemotherapeutische Substanz und einen Blutzellwachstumsfaktor gab und danach, mittels einer Art Blutwäsche, die Stammzellen aus dem Blut entnahm. Dann wurden mit einer intensiven Chemotherapie die körpereigenen blutbildenden Zellen und vor allem alle Immunzellen mit „Gedächtnis“ vernichtet. Schließlich wurden die vorher entnommenen Blutstammzellen, die noch kein Immungedächtnis haben, wieder transplantiert, also dem Blut zugeführt. Man hofft, dass auf diese Weise das Immunsystem auch die MS dauerhaft vergessen hat. Aufgrund der im Verlauf des Verfahrens immer auftretenden schweren Immunschwäche müssen alle Patienten nach dem Eingriff isoliert und intensiv überwacht werden, bis die Blutbildung und das Immunsystem wieder funktionieren. In der kanadischen Studie wuchs bei allen Teilnehmern das Transplantat zwar an, dennoch verstarb einer der Patienten an schweren Therapiekomplikationen. Generell überleben bis zu 4% der Patienten die Transplantation nicht.[2],[3],[5],[7],[8],[9] Dies hängt auch von der Professionalität des durchführenden Zentrums ab. Auch schwerwiegende Langezeitnebenwirkungen wie Krebs und weitere Autoimmunerkrankungen sind bei einer Stammzelltransplantation nicht selten.

Wem hilft die Stammzelltransplantation?

Die bisher veröffentlichten Studien hatten, verständlicherweise, relativ kleine Teilnehmerzahlen. Und weil sie so risikoreich ist, hatte man Patienten ausgewählt, die auf andere Therapien nicht (ausreichend) reagiert und deren Schübe sich nicht mehr zurückgebildet hatten, sondern in kurzer Zeit zu relativ schweren Behinderungen führten. In der kanadischen Studie wurden sowohl Patienten mit schubförmigem als auch progredienten Verlauf mit aufgesetzten Schüben behandelt. Aber die Ergebnisse der überlebenden Studienteilnehmer sind, zumindest im Vergleich zu den momentan verfügbaren MS-Medikamenten, imposant: 40% der Patienten verbesserten ihren EDSS-Wert in verschiedenem Ausmaß, zwischen 0,5 und 3 Punkten, wobei einzelne Patienten infolge dieser Verbesserung ihre Berufstätigkeit wieder aufnehmen konnten. In einer amerikanischen Studie, im Februar 2017 veröffentlicht, wurden die Patienten noch bis zu fünf Jahre lang beobachtet. Hier konnten 6 von 24 Patienten ihren EDSS-Wert um 0,5 verbessern.[4] Auch in früheren Studien wurde eine Verbesserung von maximal 1,5 Punkten erreicht.[5],[6],[7] Diese Werte entsprechen nicht den extremen Erfolgen, mit denen für diese Behandlung geworben wird, und wonach MS-Betroffene z.B. zuerst nur mit Rollator laufen konnten und nach der Behandlung wieder Fahrrad fahren.

In den Nachbeobachtungszeiten von bis zu 13 Jahren nach der Stammzellentherapie waren alle Patienten der kanadischen Studie ohne Schübe, 17 der 23 überlebenden Patienten hatten auch keine weitere Progression. In der amerikanischen Studie waren noch 36 Monate nach der Behandlung 18 von 24 Patienten schubfrei. In weiteren Studien blieben jeweils etwa 70 % der Patienten noch nach mehreren Jahren schubfrei, bzw. ohne Progression.[5],[7],[8],[9] Hier liegt der eigentliche Erfolg der Behandlung.

Bewertung und Umsetzung

Die Stammzelltherapie ist demnach als potentiell wirksam, aber auch sehr risikoreich zu bewerten. Sie eignet sich, wegen des hohen Risikos, vor allem für MS-Betroffene mit RRMS und möglicherweise auch aktiver SPMS, die schnell eine starke Behinderung entwickelt haben, aber sonst in sehr gutem Allgemeinzustand sind. Ob die Euphorie berechtigt ist, muss sich erst noch zeigen. Weder hatten die Studien interne Kontrollgruppen, noch ist genug darüber bekannt, wie man geeignete Patienten für das Verfahren auswählt. Nur wenige Stammzelltherapiezentren in Deutschland bieten das Verfahren für MS-Patienten, die nicht älter als 50 sind, überhaupt an, deutsche Forschungsinitiativen zum Thema sind nicht bekannt. Hinzu kommt, dass die Krankenkassen die Kostenübernahme als Maßnahme der Routineversorgung bislang meist ablehnen. Außerhalb von Studien ist es MS-Betroffenen in Deutschland also momentan so gut wie unmöglich, in einem etablierten Stammzellzentrum behandelt zu werden. Stattdessen existiert ein unübersichtliches Angebot privater Anbieter im In- und Ausland, die jedoch weder ihre Methodik noch ihre Ergebnisse transparent veröffentlichen, und deren zweifelhafte Angebote man selbst privat teuer bezahlen muss.

von Nathalie Beßler

 

[1] Atkins et al., Immunoablation and autologous haemopoietic stem-cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: a multicentre single-group phase 2 trial. The Lancet; Volume 388, No. 10044, p576–585, 6 August 2016

[2] Mancardi GL, Sormani MP, Gualandi F, et al. Autologous hematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis: a phase II trial. In: Neurology 2015;84:981–988

[3] Farge D, Labopin M, Tyndall A, et al. Autologous hematopoietic stem cell transplantation for autoimmune diseases: an observational study on 12 years’ experience from the European group for blood and marrow transplantation working party on autoimmune diseases. In: Haematologica 2010;95:284–292.

[4] Nash, Richard A. et al.: High-dose immunosuppressive therapy and autologous HCT for relapsing-remitting MS, in: Neurology, Published Ahead of Print, http://www.neurology.org/content/early/2017/02/01/WNL.0000000000003660.full.pdf+html?sid=3116f6fc-6ac9-4b98-b8ac-a9b1cf8fd877 [23.02.2017].

[5] Mancardi GL, Sormani MP, Di Gioia M, et al. Autologous haematopoietic stem cell transplantation with an intermediate intensity conditioning regimen in multiple sclerosis: the Italian multi-centre experience. In: Mult Scler 2012;18:835–842.

[6] Burt RK, Loh Y, Cohen B, et al. Autologous non-myeloablative haemopoietic stem cell transplantation in relapsing-remitting multiple sclerosis: a phase I/II study. In: Lancet Neurol 2009;8:244–253.

[7] Burt RK, Balabanov R, Han X, et al. Association of non-myeloablative hematopoietic stem cell transplantation with neurological disability in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis. JAMA 2015;313:275–284.

[8] Burman J, Iacobaeus E, Svenningsson A, et al. Autologous haematopoietic stem cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: the Swedish experience. J Neurol Neurosurg Psychiatry 2014;85:1116–1121.

[9] Atkins HL, Bowman M, Allan D, et al. Immunoablation and autologous haemopoietic stem-cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: a multicentre single-group phase 2 trial. Lancet 2016;388:576–585.

 

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